Руководитель АНО «Дом редких» и МОО «Другая жизнь» — об ожиданиях сообщества орфанных пациентов от нового благотворительного фонда «Круг добра», понятии социальной справедливости и необходимости совершенствования системы здравоохранения для редких пациентов.

Ожидания и опасения

В настоящий момент мы ждем утвержденного перечня заболеваний, которые на первых порах возьмет на себя фонд «Круг добра». Пока прошли заседания экспертного и попечительского советов только в отношении СМА (спинальная мышечная атрофия).

Одновременно внушает надежду и настораживает объявленная открытость фонда: заявку на его помощь могут подавать все, начиная от родителей, заканчивая региональными минздравами. Еще не начав работу, фонд уже имеет высокую популярность и имидж спасательного круга для всех. Есть переживания по поводу гиперожиданий общества от возможностей фонда.

Здесь необходимо вспомнить слова президента, когда он объявлял об этой инициативе и подчеркнул, что все существующие программы должны быть сохранены в полной мере. Фонд — в помощь, в первую очередь, тем маленьким пациентам, чья льгота на лечение не до конца закреплена законодательно или плохо обеспечена финансами.

Лекарства через суд

Один их типичных примеров ситуаций, когда остро нужна помощь, — незарегистрированные лекарственные средства. Здесь фонд может иметь важнейшее значение, потому что сегодня по закону обеспечивать такими средствами, назначенными по жизненным показаниям, обязаны регионы. Но фактически препараты, незарегистрированные на территории РФ, пациенты получают только по решению суда.

За долгие месяцы судебных тяжб пациенты получают огромный ущерб здоровью. В тяжелых случаях, например, при заболевании НЦЛ-2, буквально за полгода ребенок может превратиться в лежачего больного. Поэтому для детей с НЦЛ-2 фонд может стать настоящим спасением, ведь помощь будет приходить практически мгновенно.

Среди них, например, мукополисахаридоз  IV типа (МПС-4). В первую волну федерализации редких (орфанных) заболеваний в 2018 году, когда из регионального перечня забирали на федеральный уровень пять высокозатратных нозологий, в список вошли все типы мукополисахаридоза, имевшие на тот момент зарегистрированное в России патогенетическое лечение. Лекарство для лечения МПС-4 находилось на регистрации. С тех пор этот препарат был зарегистрирован, а заболевание так и не вошло ни в одну программу.

В 90% случаев дети с мукополисахаридозом  IV типа получают лечение через суд.

Нозологии вне перечня

Второе, на что рассчитывают общественные организации, — это обеспечение детей, нозологии которых сейчас находятся за пределами основных программ, связанных с редкими заболеваниями. Речь идет о федеральной программе высокозатратных нозологий, куда входит 11 редких заболеваний, и региональном перечне орфанных жизнеугрожающих заболеваний – в него входит 17 нозологий.

На сегодня еще порядка 30 редких нозологий, для которых существует патогенетическое лечение, зарегистрированное в России, не входят ни в одну из упомянутых выше программ.

И все они ложатся грузом на плечи регионов, как правило, в рамках постановления правительства № 890, их лечат как детей с инвалидностью. Эти пациенты оказались ущемленными из-за хронически дефицитной льготы и нередко получают лечение только по решению суда.

Есть ли в этом социальная справедливость? Пожалуй, что совсем нет. Родительское сообщество и мы очень рассчитываем, что пациенты с МПС-4 войдут в число подопечных фонда «Круг добра». Как и другие маленькие «редкие», чьи нозологии не вошли в обеспеченные перечни.

Не фондом единым

Не будем забывать, что фонд учрежден не только в поддержку детей с орфанными заболеваниями. Безусловно, рассчитывая на его поддержку, мы убеждены, что необходимо дальше развивать систему помощи «редким» пациентам.

Очевидно, благодаря фонду, увеличится количество «редких» детей, получающих лечение, которые завтра станут взрослыми, а фонд не предусматривает помощи взрослому населению. С наступлением совершеннолетия эта весьма дорогостоящая когорта автоматически вернется на плечи региона.

Если уже сейчас не начать подстраивать систему, то случится организационный и финансовый коллапс. И много личных драм и катастроф.

Нельзя допускать, чтобы «редкий» ребенок и его семья со страхом ожидали взросления. Нельзя допускать и откатов в хрупком здоровье, а то и угроз жизни из-за прерванной терапии.

Что можно сделать

Что же можно сделать? Идти параллельно двумя путями: продолжить процесс федерализации, чтобы наиболее дорогостоящие нозологии из регионального перечня переходили в федеральную программу высокозатратных нозологий. И одновременно сохранять и пополнять региональные перечни.

При этом крайне важно отметить: федерализация должна сопровождаться соразмерным увеличением финансирования программы. Дело в том, что регистр включенных в него нозологий с каждым годом прирастает.

С чем это связано?

Как только нозология федерализуется, врачи начинают увереннее диагностировать этих больных. Потому что пока она находится на плечах региона, ни для кого не секрет, что врачи испытывают прессинг, который не позволяет свободно выявлять всех пациентов с редкими заболеваниями.

Также на момент федерализации нозологии врачи обладают более полной информацией о диагностике и лечении заболевания, начинают чаще выявлять «редких».

Отдельно нужно сказать о программах раннего доступа. Иногда для спасения больного, например, в некоторых случаях аГУС (атипичный гемолитико-уремический синдром) лекарство нужно в первые сутки-двое. Заболевание находится в программе высокозатратных нозологий, и его регистр, по сравнению с прошлым годом, значительно прирос, в том числе благодаря программе раннего доступа.

Заключается она в том, что за счет производителя пациент получает первые благотворительные флаконы препарата мгновенно, что позволяет спасти человека. Программа работает исключительно по инициативе компании-производителя препарата, это его социальная ответственность, но он может ее и не нести… Эта проблема — быстрый доступ к терапии — требует отдельной проработки.

Кроме людей с аГУС, значительный прирост пациентов наблюдается и в других нозологиях, но федеральная программа не получает необходимой индексации в связи с увеличением регистра.  

В прошлом году 16 общественных организаций достаточно жестко выступили с предупреждением о том, что «редкие» пациенты недополучают свои препараты. Была озвучена сумма в 21 миллиард рублей — именно на столько, по мнению сообщества, нуждается в индексации федеральная программа высокозатратных нозологий.

Федерализация – правильный путь, она снимает бремя с регионов. Но, с другой стороны, региональный перечень существует, и его тоже необходимо пополнять. У нас есть пациенты, нозологии которых не вошли в региональный перечень, потому что он формировался в 2012 году (надо отметить, что это происходило без коллегиального подхода) и с тех пор не пополнялся.

Мы требуем его расширения, чтобы улучшить положение взрослого «редкого» пациента в регионе. Есть такое заболевание «хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия» (ХТЭЛГ), эти больные могут получить препарат только будучи в статусе инвалидов.

Пациенту приходится дожидаться ухудшения своего здоровья, чтобы получить инвалидность, а с ней и свой препарат.

Современная терапия – это эффективные препараты, которые могут улучшить состояние здоровья настолько, что человек теряет статус инвалида и вместе с ним свое право на терапию. Это же абсурд?  

То есть все взрослые, которые находятся за пределами регионального перечня, получают лечение только на основании инвалидности. Это дискредитирует саму идею дорогостоящего эффективного лечения. Если бы их заболевание было включено в региональный перечень, им бы не нужно было дожидаться инвалидизации.

Федерализация ряда нозологий и расширение регионального перечня на сегодня — пути к тому, чтобы помощь пациентам приходила вовремя. Почему необходимо говорить об этом громко именно сейчас?

Создание фонда «Круг добра» не должно выглядеть в глазах общества абсолютным благом для всех — фонд не решит всех проблем «редких». Для нас очень важно, чтобы создание фонда не остановило развитие всей системы лекарственного обеспечения «редких» больных.

Записала Екатерина Ландина

Сообщение Анастасия Татарникова: кого спасет «Круг добра» появились сначала на Агентство социальной информации.

скачать dle 12.0