Новость с сайта asi.org.ru: Помочь не потерять слух и зрение: идет сбор средств на уникальное доклиническое исследование мутаций генов
Исследование поможет пациентам с наследственными дистрофиями органов зрения и слуха.
На стадии доклинических исследований будет проводиться редактирование гена USH2A – основной причины прогрессирующей слепоглухоты, синдрома Ашера.
«Способов лечения этого заболевания нет. Запуск новых доклинических исследований — это реальный шанс помочь большему числу пациентов с наследственными дистрофиями завтра, а не через много лет. На Западе уже идут клинические испытания, которые показывают очень хорошие результаты. Поэтому мы открыли сбор средств и ищем венчурные инвестиции», — рассказала АСИ Наталья Кочерина, ученый-генетик, член некоммерческой организации МОО «Чтобы видеть!», сама болеет синдромом Ашера.
~6000 человек живет с синдромом Ашера в России
Чтобы инициировать исследование, ученые обращались в администрацию президента, откуда запрос перенаправили в Минздрав, пояснила Кочерина. В ведомстве ответили, что к ним можно обращаться только со стадии клинических исследований (апробации). Без проведенных доклинических испытаний это невозможно. Фармкомпании также не заинтересованы в их проведении, так как болезнь редкая и конечных потребителей продукции мало.
Проводить доклиническое исследование будет команда медицинских генетиков на базе лабораторного комплекса Научно-технологического университета «Сириус» в Сочи. Чтобы работы начались, нужно собрать 18 млн руб. Сбор ведет некоммерческая организация МОО «Чтобы видеть!». Поддержать проект может любой желающий.
Организацию «Чтобы видеть!» создали в 2016 году несколько пациентов и родителей детей с наследственными дистрофиями сетчатки. Один из них — отец ребенка с болезнью Штаргардта, Кирилл Байбарин, к.м.н. Он стал руководителем МОО «Чтобы видеть!».
Сообщение Помочь не потерять слух и зрение: идет сбор средств на уникальное доклиническое исследование мутаций генов появились сначала на Агентство социальной информации.
.jpg)
